再生障碍性贫血( Aplastic ancmia AA) 简称再障, 是多种病因引起的造血功能障碍, 导致红骨髓减少, 代以脂肪髓, 造成以全血细胞减少为主要表现的一组综合征。根据患者的病情、血象、骨髓象及预后, 可分为重型( SAA) 和非重型( NSAA) 。SAA起病急，进展快，一般性治疗效果差，容易并发感染和出血，死亡率高，是血液科危重症之一。

造血干细胞移植(HSCT)为SAA的最重要的治疗方法。获得造血干细胞供者是进行造血干细胞移植的前提，HLA配型相合同胞是供者来源的首选，配型相合同胞供者造血干细胞移植，长期生存率可达85％以上。然而，仅有大约25%的患者能找到HLA相合同胞供者，在我国，由于独生子女家庭的日渐增多，找到HLA完全相合同胞供者的机会更小。从骨髓库寻找非血缘HLA相合供者为一部分患者提供了干细胞来源，然而，一方面，由于HLA分布的不均衡性及骨髓库不能无限扩大，不可能所有的患者都找到HLA完全相合的非亲缘供者，另一方面，在骨髓库寻找非亲缘供者需较长时间（约3个月），有些患者特别是重型再障患者不允许等待，因此，限制了应用。脐带血作为干细胞来源具有查询迅速的优点，但脐血数量低，植入率偏低，尤其对成人及高体重患者，因而也限制了其应用。

但是，几乎所有患者均有至少一位HLA部分相合的亲属供者，包括父母、子女、同胞、表亲，这种HLA配型不全相合亲属单倍体造血干细胞移植是我国血液病工作者对全世界作出的贡献，目前已较广泛应用于白血病等恶性血液病的治疗并获得良好效果。单倍体造血干细胞移植技术应用于重型再障的治疗还是处于探索阶段，也已获得巨大进展。

2012年开始，我院血液科将亲缘单倍体异基因造血干细胞移植用于重型再生障碍性贫血的治疗，主要应用于找不到HLA全相合供者，在免疫移植治疗无效、或存在不易完全控制的感染或严重出血风险的年轻重型再生障碍性贫血患者，我们在充分征得家属同意的前提下开展亲缘单倍体异基因造血干细胞移植，已成功救治了近20例高危的重型再生障碍性贫血患者，大多完全恢复健康，重回学习或工作岗位，获得良好社会效益。

目前，我院血液科正与国内10家著名的移植中心一起，开展亲缘单倍体异基因造血干细胞移植用于重型再生障碍性贫血的多中心临床研究，进一步改进和规范这一技术，不断提高成功率。